¡Es esa época del año otra vez! Con 2021 detrás de nosotros, vamos por el carril de la memoria para resaltar las innovaciones biotecnológicas que dieron forma al año, con un impacto que probablemente repercutirá durante muchos años. El Covid-19 dominó las noticias, pero la ciencia no se detuvo.
Tomemos la edición de genes. CRISPR generó variaciones a una velocidad impresionante, expandiéndose en una gran caja de herramientas repleta de poderosos editores de genes mucho más eficientes, confiables y seguros que sus predecesores. CRISPRoff, por ejemplo, secuestra procesos epigenéticos para activar y desactivar genes de forma reversible, todo sin cortar o dañar el gen en sí. La edición principal, el retoque de la edición de ADN que solo corta, en lugar de cortar por completo, recibió una actualización para editar con precisión hasta 10,000 letras de ADN en una variedad de células. La edición Twin Prime puede reelaborar genes completos. Estas herramientas CRISPR potenciadas ahora hacen posible abordar trastornos genéticos que antes eran intocables.
Sin embargo, solo estamos arañando la superficie de la edición de genes. Al observar el árbol genealógico de CRISPR, los científicos encontraron un vasto universo de sistemas alternativos similares a CRISPR para explorar más a fondo. AI ahora está ayudando a identificar nuevas proteínas CRISPR y su interruptor de apagado. Otras ideas surgieron de CRISPR por completo, aprovechando otro poderoso sistema bacteriano para editar millones de secuencias de ADN sin romper una sola hebra de ADN. Sin duda, la caja de herramientas de edición de genes seguirá ampliándose.
En otras noticias, la mecánica cuántica se unió a la neurociencia para acelerar la IA. AI ahora está diseñando sus propios chips de hardware en Google en un círculo completo eficiente. Saltando a nuestros propios cerebros, en una sorprendente prueba de concepto, los implantes cerebrales impulsados por IA pudieron combatir la depresión, con un trabajo continuo para tratar el dolor crónico y traducir las señales eléctricas del cerebro del pensamiento al texto. En el mundo médico, un feroz debate sobre el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer provocó una nueva ronda de ideas atractivas para abordar y domar a nuestro viejo enemigo devorador de mentes.
Hay una tonelada más. Pero aquí están los tres principales avances que seguirán remodelando la biotecnología mucho más allá de 2021, con algunos finalistas.
vacunas de ARNm
Sé que sé. Todos estamos cansados de escuchar sobre el Covid-19 y las vacunas. Sin embargo, su notable capacidad para combatir un virus infeccioso completamente nuevo es “nada menos que milagrosa”. También mostró el poder de la tecnología de hace décadas que anteriormente languidecía en los laboratorios, con una plataforma que es mucho más rápida, más simple y más adaptable que cualquier tecnología de vacuna anterior. Debido a que ya no dependen de las proteínas objetivo físicas de un virus, sino solo del código genético de esas proteínas, diseñar una vacuna solo requiere una computadora portátil y algo de ingenio. “La era de la vacuna digital está aquí”, escribió un equipo de GlaxoSmithKline.
Para los entusiastas, las vacunas de ARNm podrían transformar los tratamientos actuales para una gran cantidad de enfermedades, y el campo está explotando. Moderna, por ejemplo, lanzó una prueba de vacuna contra el VIH en humanos en agosto para comenzar a evaluar su seguridad, abordando un virus que ha escapado a las tácticas clásicas de vacunación durante cuatro décadas. Junto con los Institutos Nacionales de Salud (NIH), la compañía también publicó datos sobre una candidata a vacuna contra el VIH que redujo la posibilidad de infección en casi un 80 por ciento en monos, y todos los sujetos desarrollaron anticuerpos contra 12 cepas probadas de VIH. No es poca cosa: el objetivo del VIH, Env, es un objetivo formidable debido a su complejidad y está cubierto con una armadura de azúcar para enmascarar los puntos objetivo de la vacuna. La vacuna de ARNm ofrece una nueva esperanza.
Aparte de los virus, las vacunas de ARNm también representan una nueva solución para las enfermedades autoinmunes o neurodegenerativas. BioNTech, el socio de Pfizer para desarrollar vacunas contra el covid-19, está aplicando la tecnología para combatir la esclerosis múltiple (EM). En la EM, el sistema inmunitario elimina gradualmente el aislamiento de las fibras nerviosas, lo que provoca un daño gradual e irreversible. Los resultados iniciales en ratones son positivos, con el enfoque “altamente flexible, rápido y rentable”, mientras que potencialmente se personaliza para cada paciente.
Más adelante en la tubería están las vacunas de ARNm que combaten el cáncer o las que se ocupan de la resistencia a los antibióticos. Queda por ver si la tecnología puede resolver algunas de nuestras enfermedades más difíciles, pero el campo está en racha.
Terapia génica in vivo
CRISPR se ha promocionado durante mucho tiempo como una herramienta que puede transformar radicalmente la terapia génica. Estudios anteriores utilizaron la herramienta de edición de genes para reforzar las células T inmunitarias, transformándolas en súper soldados que mejoran su lucha contra el cáncer de la sangre (terapia CAR-T). La herramienta también obtuvo éxitos en la lucha contra la anemia y otros síntomas en pacientes con trastornos de la sangre. La desventaja era que las células debían editarse genéticamente fuera del cuerpo e infundirse nuevamente en el torrente sanguíneo. Este año elevó CRISPR al objetivo final: editar genes directamente dentro del cuerpo, abriendo la puerta a curar cientos de trastornos resultantes de un código genético defectuoso.